2021年7月29日

创新基因治疗计划为神经退行性疾病的新疗法铺平了道路

一项创新基因治疗计划,可能为神经退行性疾病的新疗法铺平道路, 在皇冠app官方版与细胞和基因治疗弹射器. 

基因检测
  • LifeArc和运动神经元疾病协会赞助了一项很有前途的皇冠app官方版运动神经元疾病(MND)和额颞叶痴呆(FTD)基因治疗项目。
  • 这项开创性的研究可能为未来几年内对这种不可治愈的神经退行性疾病的最常见形式之一进行临床试验铺平道路
  • MND引起进行性麻痹,因为供应肌肉的神经退化. FTD涉及大脑额叶和颞叶神经细胞的死亡,导致认知功能受损
  • 该研究项目将由皇冠app官方版与细胞和基因治疗Catapult合作进行

一项创新基因治疗计划,可能为神经退行性疾病的新疗法铺平道路, 在皇冠app官方版与细胞和基因治疗弹射器. 

这项开创性的研究获得了513英镑的奖励,来自LifeArc和运动神经元疾病协会的141名研究人员对一项雄心勃勃的基因治疗计划的可行性和有效性进行了测试,该计划用于治疗具有C9orf72基因潜在突变的运动神经元疾病(MND)和额颞叶痴呆(FTD)患者.

如果成功, 该项目可能会在未来几年内引领突破性研究,为这些不可治愈的神经退行性疾病的最常见形式之一进行未来的临床试验. 

皇冠app官方版转化神经科学研究所(SITraN)的这项研究由Guillaume Hautbergue博士领导, RNA生物实验室主任, 与Mimoun Azzouz教授和Pamela Shaw教授合作.

“目前还没有人试图阻止这些重复的RNA序列离开细胞核,这为基因治疗的研究开辟了新的领域. 这是一个激动人心的生物医学研究和发展的新疗法的不治之症,如MND,” 纪尧姆·豪特伯格博士说. 

在一项早期研究中,发表于 自然通讯, 豪特伯格博士和他的研究小组能够查明为什么重复的RNA序列能够离开细胞核导致细胞死亡. 

该研究小组发现了一种名为SRSF1的特殊蛋白质,它与病理重复RNA分子结合,并将它们运送出细胞中心, 通过打开一个后门,有效地覆盖了细胞核内的大门守卫机制. 研究人员进一步证明,通过减少SRSF1蛋白或改变其组成,使其无法与细胞的输出机制相互作用, 减少逃逸到细胞细胞质中的流氓RNA分子的数量是可能的.

这是一种对付最常见的运动神经元疾病的全新方法.

Guillaume Hautbergue博士

这项新研究, 由LifeArc和MND协会资助, 将与细胞和基因治疗弹射器合作进行, 这是一个促进英国细胞和基因治疗产业发展的独立卓越中心. 细胞和基因治疗Catapult将提供详细的非临床安全策略以及监管建议,以指导皇冠app官方版的团队,通过与药品和健康监管机构的相互作用,为一种先进治疗药物的潜在商业化提供指导.

细胞与基因疗法Catapult首席执行官Matthew Durdy评论道: “这一科学突破的进展来自皇冠app官方版,以及LifeArc和MND协会等主要投资者和慈善机构对该项目的支持, 证明了英国在细胞和基因治疗方面的卓越研究和有利的生态系统. 我们欢迎有机会成为这个项目的一部分,并期待与皇冠app官方版合作,帮助他们的创新基因治疗技术进入临床.”

国防部协会研究发展主任布莱恩·迪基博士说: “我们很高兴能加入LifeArc,在世界领先的MND研究中心之一支持这个创新研究项目. 

“神经退行性疾病的基因治疗, 如MND, 在过去的二十年里经历了起起伏伏吗, 但这一领域现在正在经历一场文艺复兴. 如果这项新研究的结果是积极的,那么就有一个明确的临床试验路线.” 

自费医疗研究慈善机构LifeArc的首席执行官梅勒妮·李(CBE)博士说: “为这项创新和有前途的研究提供资金,反映出LifeArc致力于与合作伙伴合作,推动开创性的医学研究,为患者提供改变生活的治疗和诊断. 

“这种基因疗法, 专注于防止运动神经元中毒, 这是我们引以为豪的一系列举措中的最新举措,以推动对这种致命和残酷疾病的实际治疗方法的研究.”

今年早些时候,皇冠app官方版启动了基因治疗创新和制造中心(GTIMC), 它是LifeArc和医学研究理事会(MRC)出资1800万英镑建立的新网络中三个开创性中心之一,, 获得生物技术及生物科学研究理事会(BBSRC)的支持.

通过这项新项目这样的革命性研究,该中心将推动科学发现,为数百万患有危及生命疾病的患者提供有希望的治疗方案.

欲浏览《皇冠app下载》杂志的论文,请访问: http://www.nature.com/articles/ncomms16063 

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